Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau — Chenodeoxycholsäure

Über Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodeoxycholsäure, geliefert von EMEA

Was ist und was ist Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodeoxycholsäure?

Chenodeoxycholinsäure Sigma-Tau ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Chenodesoxycholsäure enthält. Es ist eine "primäre Gallensäure", die eine der Hauptkomponenten der Galle ist (eine Flüssigkeit, die von der Leber produziert wird und die Verdauung von Fetten fördert).

Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau wird in der Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Monat mit zerebrotendinöser Xanthomatose eingesetzt. Diese Patienten sind nicht in der Lage, die primäre Chenodesoxycholsäure-Gallensäure aufgrund genetischer Anomalien, die ein Fehlen des Leberenzyms Sterol-27-Hydroxylase verursachen, in ausreichenden Mengen zu produzieren. Wenn primäre Gallensäuren mangelhaft sind, produziert der Körper anomale Gallensäuren und andere Substanzen, die sich im ganzen Körper ansammeln und Schäden verursachen.

Da die Zahl der Patienten mit dieser Erkrankung niedrig ist, wird die Krankheit als selten betrachtet und Chenodesoxycholsäure sigma-tau wurde ‚Orphan-Arzneimittel‘ (ein Arzneimittel in seltenen Krankheiten verwendet) am 16. Dezember 2014 Chenodesoxycholsäure sigma-tau bezeichnet es ist eine "hybride Medizin".

Dies bedeutet, dass es einem "Referenzarzneimittel" ähnlich ist, das den gleichen Wirkstoff enthält. Das Referenzarzneimittel von Chenodeoxycholsäure sigma-tau ist Xenbilox. Xenbilox unterscheidet sich jedoch von Chenodesoxycholsäure-Sigma-Tau dadurch, dass es für verschiedene Zwecke zugelassen ist (um Cholesterin
Gallensteine ​​aufzulösen).

Wie verwendet man Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodeoxycholsäure?

Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau kann nur auf Rezept erhalten werden. Die Therapie sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von zerebrotendinöser Xanthomatose oder anderen Krankheiten hat, die mit der Produktion von primären Gallensäuren in Zusammenhang stehen.

Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau ist als Kapseln (250 mg) erhältlich, die dreimal täglich ungefähr zur gleichen Zeit jeden Tag eingenommen werden. Die Tagesdosis wird während der Behandlung für jeden Patienten in Abhängigkeit von Alter, Leberfunktion und Gallensäurespiegel im Blut und Urin bestimmt und angepasst. Bei kleinen Kindern und Kindern, die keine Kapseln schlucken können, kann der Inhalt dieser Kapseln mit einer 8,4% igen Natriumbicarbonatlösung zu einer Flüssigkeit vermischt werden.

Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.

Wie funktioniert Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodeoxycholsäure?

Chenodeoxycholsäure ist eine der wichtigsten primären Gallensäuren, die von der Leber produziert werden. Die in diesem Arzneimittel enthaltene Chenodesoxycholsäure ersetzt die fehlende des Patienten. Dies hilft, die Produktion abnormaler Substanzen zu reduzieren und trägt zur normalen Aktivität der Galle im Verdauungssystem bei, wodurch die Symptome der Krankheit gelindert werden.

Welchen Nutzen hat Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodeoxycholsäure während der Studien gezeigt?

Chenodeoxycholsäure-Sigma-Tau wurde in einer Studie analysiert, die die Aufzeichnungen von 35 Patienten mit zerebrotendinöser Xanthomatose, die mit Chenodesoxycholsäure behandelt wurden, für ungefähr 9 Jahre untersuchte. Von 23 Patienten, für die Gallensäureblutwerte zur Verfügung standen, hatten alle eine Reduktion ihrer Spiegel (durchschnittlich 56-69 μmol / l). Von den 14 Patienten, für die Gallensäurespiegel im Urin zur Verfügung standen, hatten 79% (11 von 14) in der jüngsten Analyse einen reduzierten Spiegel. Die meisten Patienten zeigten auch Verbesserungen in den Symptomen der Krankheit: alle berichteten Verbesserung der Durchfall, 89% der Patienten zeigten eine Verbesserung der geistigen Fähigkeiten, 60% der Patienten zeigten eine Verbesserung der Mobilität, während 85% und 77% der Patienten zeigten eine psychiatrische Verbesserung auf der Basis von zwei verschiedenen Scores.

Welche Risiken sind mit Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodeoxycholsäure verbunden?

Die unerwünschten Wirkungen, die mit Chenodeoxycholinsäure-Sigma-Tau beobachtet werden, sind Verstopfung und abnormale Leber-Testwerte; ihre Häufigkeit konnte jedoch aus den verfügbaren Daten nicht zuverlässig geschätzt werden. Sie waren von leichter oder mittlerer Schwere und nicht dauerhaft.

Eine Liste der Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.

Warum hat Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodeoxycholsäure genehmigt?

Chenodeoxycholsäure wurde etwa 40 Jahre lang bei der Behandlung von cerebrotendinöser Xanthomatose verwendet, obwohl sie für eine solche Verwendung nicht zugelassen war. Angesichts der Seltenheit der Krankheit sind die verfügbaren Daten zur Anwendung des Arzneimittels jedoch noch begrenzt. Nichtsdestoweniger haben Studien gezeigt, dass das Medikament positive Auswirkungen auf Patienten hat und keine signifikanten Nebenwirkungen hat. Daher entschied sich der Ausschuss für Humanarzneimittel für Humanarzneimittel (CHMP), dass Chenodesoxycholsäure sigma-tau Nutzen die Risiken überwiegen, und empfahl, die Verwendung in der EU zugelassen werden.

Chenodeoxycholsäure sigma-tau wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, weil aufgrund der Seltenheit der Krankheit keine vollständigen Informationen darüber zu erhalten waren. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die neuen verfügbaren Informationen, und diese Zusammenfassung wird entsprechend aktualisiert.

Welche Informationen werden für Chenodeoxycholsäure-Sigmatau noch erwartet?

Da Chenodeoxycholsäure sigma-tau unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das es vermarktet, ein Register einrichten, um dessen Nutzen und Sicherheit zu überwachen.

Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Verwendung von Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodeoxycholsäure zu gewährleisten?

Die Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten einzuhalten sind, um sicherzustellen, dass Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau sicher und wirksam angewendet wird, wurden in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.

Weitere Informationen über Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodeoxycholsäure

Den vollständigen EPAR von Chenodeoxycholsäure sigma-tau finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine / Human arzneimittel / Europäische öffentliche Bewertungsberichte. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Chenodeoxycholsäure sigma-tau ist auf der Website der Agentur abrufbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicinies / Kennzeichnung seltener Krankheiten.