Hypercholesterinämie: ein neues Medikament für seltene Formen

Dank eines neuen Medikaments, Lomitapid, können Patienten mit seltenen Formen von Hypercholesterinämie behandelt werden

Die seltenen Formen der Hypercholesterinämie, die bisher als unheilbar betrachtet wurden, können dank eines neuen Medikaments behandelt werden. Einige Formen dieser Krankheit sind homozygote Art, nämlich auf der genetischen Ebene, die in diesem speziellen Fall eine Änderung der beiden Kopien des genetischen darstellt und folglich eine starke Reduktion oder Abwesenheit der LDL-Rezeptoren (Lipoproteine). Das Fehlen dieses Rezeptors führt zu einer Erhöhung dieser Lipoproteinen im Blut, die an ihrer Rezeptorstelle bindet nicht und werden nicht von der Zelle aufgenommen und zerlegt.

Laut Statistik leiden viele Menschen an diesen Formen von Hypercholesterinämie: etwa 6.000 in der Welt und etwa einhundert in Italien. Wie von prof. Cesare Sirtori, Dekan der Fakultät Pharmazie der Universität von Mailand und Direktor des Universitätszentrum Dislipidemy des Krankenhauses Niguarda Ca, Granda, diese Patienten reagieren nicht auf Standard-Therapie verschrieben, um die hohe Cholesterinspiegel im Blut zu bekämpfen.

Dank des neuen Medikaments Lomitapid ist es möglich, auch diese Menschen zu behandeln. Es ist auch hervorragend für die Behandlung einer anderen Art von seltener Krankheit: Chylomikronämie. Letzteres ist auf einen Anstieg der Triglyceride im Blut zurückzuführen, der leider auch eine tödliche Pankreatitis verursachen kann. Dank Lomitapid auch seltene Formen, die mit Statinen auf die Behandlung ansprechen, die klassischen Medikamente nicht in diesen Fällen kann geheilt werden. Diese Substanz ist in der Lage, die Cholesterin Zirkulieren durch seine inhibierende Wirkung auf der mtp (mikrosomale Transfer-Protein) zu Fall zu bringen, die Cholesterin und Triglyceriden in der Leber assembliert.