Ocaliva — Obeticolsäure

Informationen zu Ocaliva - Obeticolic Acid aus der EMEA-Region

Was ist Ocaliva - Obeticolsäure?

Ocaliva wird bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit einer Erkrankung der Leber, die als primäre Gallen-Cholangitis bekannt ist, verwendet, einer Autoimmunerkrankung, bei der eine allmähliche Zerstörung von kleinen Gallengängen in der Leber auftritt. Diese Kanäle führen eine Flüssigkeit namens Galle aus der Leber in den Darm, wo sie zur Verdauung von Fetten verwendet wird. Als Folge von Schäden an den Kanälen akkumuliert Galle in der Leber und verursacht eine Verletzung des Leberkrebs. Dies kann zu Narbenbildung und Leberversagen führen und kann das Risiko von Leberkrebs erhöhen.

Ocaliva enthält den Wirkstoff Obeticolsäure. Dies wird in Kombination mit einem anderen Arzneimittel, Ursodeoxycholsäure (UDCA), bei Patienten, die nicht ausreichend auf UDCA allein ansprechen, und bei Patienten, die UDCA nicht einnehmen können, angewendet.

Da die Anzahl der Patienten mit primärer biliärer Cholangitis gering ist, gilt die Krankheit als "selten" und Ocaliva wurde am 27. Juli 2010 als "Orphan-Arzneimittel" (Arzneimittel für seltene Krankheiten) eingestuft.

Wie ist Ocaliva - Obeticolsäure?

Ocaliva ist als Tabletten (5 und 10 mg) erhältlich und nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 5 mg einmal täglich. Wenn Ocaliva nach sechs Monaten gut vertragen wird, kann die Dosis einmal täglich auf 10 mg erhöht werden. Bei Patienten, die einen unerträglichen Juckreiz zeigen (möglicherweise eine unerwünschte Wirkung von Ocaliva), können die Dosen verringert oder die Behandlung abgebrochen werden.

Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.

Wie funktioniert Ocaliva - Obeticolic Säure?

Der Wirkstoff in Ocaliva, Obeticolsäure, ist eine modifizierte Form einer Gallensäure (Gallensäuren sind die Hauptbestandteile der Galle). Es wirkt hauptsächlich durch Bindung an Rezeptoren in der Leber und im Darm (X-Farnesoid-Rezeptoren), die die Galleproduktion kontrollieren. Indem es an diese Rezeptoren bindet, reduziert Ocaliva die Produktion von Galle in der Leber, verhindert, dass es sich anhäuft und das Lebergewebe schädigt.

Welchen Nutzen hat Ocaliva - Obeticolic Säure während des Studiums gezeigt?

Ocaliva wurde in einer Hauptstudie mit 217 Erwachsenen mit primärer biliärer Cholangitis, die seit mindestens 1 Jahr UDCA einnahmen oder die UDCA nicht einnehmen konnten, mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. Das Maß für die Wirksamkeit basierte auf der Anzahl der Patienten, deren Blutspiegel von Substanzen wie Bilirubin und ALP (Marker der Leberschädigung) um mindestens 15% (für ALP) und unter einen bestimmten als normal angesehenen Wert (für Bilirubin) nach 1 Jahr Behandlung.

Die Studie zeigte, dass Ocaliva bei der Senkung der Bilirubin- und ALP-Werte im Blut wirksamer war als bei Plazebo: bei 47% (34 von 73) der Patienten, die mit Ocaliva 10 mg und 46% (32 von 70) der Patienten, die mit steigenden Dosen von Ocaliva (5 mg bis 10 mg) behandelt wurden, verglichen mit 10% (7 von 73) der mit Placebo behandelten Patienten.

Welche Risiken sind mit Ocaliva - Obeticolic Acid verbunden?

Die häufigsten Nebenwirkungen von Ocaliva sind Juckreiz (der mehr als 6 von 10 Menschen betreffen kann) und Müdigkeit (die mehr als 2 von 10 Menschen betreffen können). Pruritus ist auch die häufigste Nebenwirkung, die zum Abbruch der Behandlung führen kann. In den meisten beobachteten Fällen trat Juckreiz innerhalb des ersten Behandlungsmonats auf und tendierte dazu, sich im Laufe der Zeit zu lösen, während die Behandlung fortgesetzt wurde. Eine vollständige Liste aller Nebenwirkungen, die mit Ocaliva berichtet wurden, finden Sie in der Packungsbeilage.

Ocaliva sollte nicht bei Patienten mit vollständig verstopften Gallengängen angewendet werden. Eine vollständige Liste der Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.

Warum hat Ocaliva - Oboeticolic Säure genehmigt?

Patienten mit primär biliärer Cholangitis haben eingeschränkte Behandlungsmöglichkeiten. Es wurde gezeigt, dass Ocaliva die Bilirubin- und ALP-Spiegel im Blut bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis senkt, einschließlich derer, die nicht mit UDCA behandelt werden konnten. Die Reduktion von Bilirubin und ALP wurde als Indiz für eine Verbesserung des Zustands der Leber angesehen. Der klinische Nutzen von Ocaliva muss jedoch in weiteren Studien nachgewiesen werden. Das Sicherheitsprofil des Arzneimittels wurde als günstig angesehen, mit unerwünschten Wirkungen, die mit unterstützender Behandlung (z. B. für Juckreiz) und Dosisanpassungen tolerierbar und beherrschbar waren. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur hat daher entschieden, dass die Vorteile von Ocaliva gegenüber den Risiken überwiegen, und empfahl, sie für die Verwendung in der EU zuzulassen.

Ocaliva hat eine "bedingte Genehmigung" erhalten. Dies bedeutet, dass Sie zusätzliche Informationen über die Medizin haben, die das Unternehmen benötigt wird in der Zukunft zu schaffen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die neuen verfügbaren Informationen, und diese Zusammenfassung wird entsprechend aktualisiert.

Welche Informationen werden für Ocaliva noch erwartet?

Da eine bedingte Zulassung für Ocaliva erteilt wurde, wird das Unternehmen, das Ocaliva vermarktet, zusätzliche Daten aus zwei Studien vorlegen, um die Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels zu bestätigen. Die erste Studie soll den klinischen Nutzen von Ocaliva demonstrieren, während die zweite Studie die Vorteile von Ocaliva bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Lebererkrankung untersucht.

Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Ocaliva - Obeticolic Acid zu gewährleisten?

Die Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten für die sichere und wirksame Anwendung von Ocaliva zu befolgen sind, wurden in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.

Weitere Informationen über Ocaliva - Obticolic Acid

Die vollständige EPAR-Version der Ocaliva finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu.eu / Medizin finden / Humanarzneimittel / Europäische öffentliche Bewertungsberichte. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Ocaliva benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Ocaliva ist auf der Website der Agentur abrufbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Seltene Krankheiten.