Pheburan — Natriumphenylbutyrat

Informationen zu Pheburan - Natriumphenylbutyrat, bereitgestellt von EMEA

Was ist Pheburan - Natriumphenylbutyrat?

Pheburan ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Phenylbutyrat-Natrium enthält. Es wird verwendet, um Patienten mit Störungen im Zusammenhang mit dem Harnstoffzyklus zu behandeln. Diese Patienten sind nicht in der Lage, stickstoffhaltige Rückstände aus dem Körper zu eliminieren, da ihnen einige Enzyme fehlen, die normalerweise in der Leber vorkommen. Im Körper finden sich Stickstoffrückstände in Form von Ammoniak, das giftig ist, wenn es sich ansammelt, insbesondere für das Gehirn. Pheburan wird bei Patienten verwendet, denen eines oder mehrere der folgenden Enzyme fehlen: Carbamylphosphatsynthase, Ornithintranscarbamylase oder Argininosuccinatsynthase. Es kann bei Patienten mit folgenden Formen der Krankheit verwendet werden:

  • "früh einsetzende" Erkrankung bei Patienten, die innerhalb der ersten Lebensmonate einen vollständigen Mangel an einem oder mehreren dieser Enzyme aufweisen;
  • spät einsetzende Erkrankung bei Patienten, die nach einem Monat einen teilweisen Mangel an einem oder mehreren dieser Enzyme aufweisen und hohe Ammoniakkonzentrationen hatten, die die Gehirnaktivität beeinflusst haben.

Pheburan ist ein Hybrid-Medikament. Dies bedeutet, dass es ähnlich einem "Referenzarzneimittel" ist, das den gleichen Wirkstoff enthält, aber Pheburan-Körner sind in einer niedrigeren Dosierung erhältlich und enthalten mehrere Hilfsstoffe (inaktive Bestandteile), um den unangenehmen Geschmack des Wirkstoffs zu überdecken. Das Referenzarzneimittel für Pheburan ist Ammonaps.

Wie wird Pheburan - Natriumphenylbutyrat verwendet?

Pheburan ist in Granulatform erhältlich (483 mg / g). Es kann nur auf ärztliche Verschreibung erhalten werden; Die Behandlung muss von einem Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen gefolgt werden. Pheburan muss mit einer proteinarmen Diät kombiniert werden, um die Stickstoffaufnahme zu reduzieren. Die tägliche Dosis von Pheburan wird individuell für jeden Patienten angepasst und hängt von der Ernährung, Größe und dem Gewicht des Patienten ab. Zur Bestimmung der genauen Tagesdosis sind regelmäßige Bluttests erforderlich. Die tägliche Dosis von Pheburan sollte in gleichen Mengen verteilt und mit jeder Mahlzeit verabreicht werden. Das Granulat kann unmittelbar vor dem Verschlucken oder in den Mund genommen und sofort mit einem Getränk verschluckt werden. Pheburan kann eine lang anhaltende Behandlung sein, es sei denn, der Patient hat eine erfolgreiche Lebertransplantation.

Wie funktioniert Pheburan - Natriumphenylbutyrat?

Jedes Protein trägt Stickstoff zum Körper; der Stickstoff wird dann in Ammoniak umgewandelt. Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen können Ammoniak aus dem Körper nicht eliminieren, so dass sie hohe Konzentrationen erreichen können, die schwerwiegende Probleme verursachen können, einschließlich Behinderungen, Hirnverletzungen und Tod. Der Wirkstoff in Pheburan, Natriumphenylbutyrat, im Körper wird in eine Substanz namens Phenylacetat umgewandelt. Das Phenylacetat verbindet sich mit der stickstoffhaltigen Aminosäure Glutamin zu einer Substanz, die über die Nieren aus dem Körper ausgeschieden werden kann. Dies ermöglicht eine Verringerung der Stickstoffkonzentrationen im Körper, wodurch das produzierte Ammoniak reduziert wird.

Welche Studien wurden an Pheburan - Natriumphenylbutyrat durchgeführt?

Patientenstudien beschränkten sich auf Tests, um festzustellen, dass Pheburan mit dem Referenzarzneimittel Ammonaps bioäquivalent ist. Zwei Medikamente sind bioäquivalent, wenn sie im Körper den gleichen Wirkstoffspiegel produzieren.

Was sind die Vorteile und Risiken von Pheburan - Natriumphenylbutyrat?

Da Pheburan ein Hybridarzneimittel ist, das mit dem Referenzarzneimittel bioäquivalent ist, werden seine Vorteile und Risiken denen des Referenzarzneimittels gleichgesetzt.

Warum wurde Pheburan - Natriumphenylbutyrat zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass Pheburane eine vergleichbare Qualität aufweist und mit Ammonaps bioäquivalent ist. Daher vertrat der CHMP die Auffassung, dass, wie im Fall von Ammonaps, der Nutzen die festgestellten Risiken überwiegt, und empfahl, die Verwendung von Pheburan in der EU zu genehmigen.

Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Verwendung von Pheburan - Phenylbutyrat - Natrium zu gewährleisten?

Sicherheitsinformationen wurden in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Pheburan aufgenommen, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu treffen sind.

Weitere Informationen über Pheburan - Natriumphenylbutyrat

Am 31. Juli 2013 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Pheburan in der gesamten Europäischen Union. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Pheburan benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 08-2013.


Tags: Drogen, Urea,